儿童用药(化学药品)药学开发指导原则主要内容

一、起草过程化药药学一部在儿童用药药学开发课题研究的基础上，结合国内外法律法规、技术指南、行业规范以及儿童用药品研发现状、国际发展趋势等调研信息，初步撰写了儿童用药（化学药品）药学开发指导原则。后分别于2019年9月和12月两次组织国内外二十余家儿童用药研发代性企业召开专家研讨会，对指导原则初稿进行了充分的讨论和交流。根据专家会议达成的共识，进一步完善相关内容后经部门技术委员会审核，形成了征求意见稿。二、主要内容本指南分为四部分，包括引言、总体考虑、药学开发考虑要点以及附件等内容。第一部分介绍了本指导原则的起草背景、目的和适用范围。第二部分概括了儿童用药药学开发的一般流程和关注点，为儿童用药开发提供了基本研发思路。第三部分从原料药、给药途径和剂型、辅料、包装系统和给药装置、患者可接受性、给药频率、等方面详细介绍了儿童用药药学开发的考虑要点。第四部分为本指导原则的附件，提供了对正文部分内容的进一步阐述和示例，包括给药途径/剂型与年龄的关系、口服给药剂型的选择决策树、辅料安全性风险示例等。《指导原则》指出，儿童用药开发的基本原则和成人用药基本一致，应该为儿童患者提供经过评价并且确认适用的药物，同时应该避免儿童接受非必要的临床试验。考虑到儿童用药临床研究的复杂性，药物开发时需尽早考虑适用于儿童用药的相关研究。《指导原则》强调，儿童人群的生理和心理特点与成人存在一定差异，因此，成人剂型不一定适用于儿童人群。如果将成人制剂处理后给儿童使用，可能会导致剂量不准确、药物稳定性和生物利用度改变、患者可接受性差等药物相关的风险升高，其中还涉及辅料可能导致儿童人群出现成人没有出现或者程度不同的不良反应等。因此，儿童用药药学开发的关键在于确保目标年龄段的儿童获得积极的获益-风险比以及质量稳定的药品，同时充分保证儿童患者的依从性。此外，特殊年龄段儿童用药可能还有其他特殊要求，如对于新生儿用药，需关注药品对电解质、体液或营养平衡的影响。《指导原则》概括了儿童用药药学开发的一般流程和关注点，包括信息收集与分析，初步选择适宜的给药途径和剂型，拟定剂型、确定目标产品质量概况，产品开发的实施四部分内容。并建议应在遵循常规药物开发的方法基础上重点考虑儿童人群的生理和病理特征，合理选择给药途径和剂型，确保制剂产品的计量准确性、给药便利性、患者可接受性等，为儿童用药开发提供了基本研发思路。《指导原则》还重点从原料药、给药途径和剂型的选择、辅料、包装系统和给药装置、患者可接受性、给药频率、说明书等方面详细介绍儿童用药药学开发的考虑要点。同时，在附件部分，提供了对正文部分内容的进一步阐述和示例，包括给药途径/剂型与年龄的关系、口服给药剂型的选择决策树、辅料安全性风险示例等。