重组人血小板生成素注射液

重组人血小板生成素注射液商品名：特比澳®沈阳三生制药有限责任公司注册规格每瓶装量1.0ml15000单位/1毫升(15000U/1ml)7500单位/1毫升(7500U/1ml)上市时间等信息•中国大陆首次上市时间：2005年5月10日•大陆地区暂无同通用名药品上市•全球首个上市国家为中国，上市时间为2005年5月10日•非OTC药品参照药品艾曲泊帕乙醇胺片重组人白介素-11血小板输注药品基本信息-1通用名重组人血小板生成素注射液适应症基本情况满足治疗需求用法用量适用于治疗实体瘤化疗后所致的血小板减少症根据最新数据恶性肿瘤发病率为186.46/10万，常见三四级血小板减少症发生率可高达79%，按照我国人口计算，新发患者人群高达209W，五年生存率约为40%，则每年对应患者可高达千万级别；•作为最常见的肿瘤治疗后发生的血液学毒性之一，可增加患者的出血风险，可能导致死亡，同时延长住院时间、增加医疗费用，可能导致化疗的延迟、减量从而影响肿瘤的治疗效果。•快速提升血小板，降低出血风险，减少血小板输注，减少因为出现重度血小板减少导致的治疗延迟与中断，确保肿瘤治疗按既定方案足量足疗程安全进行•皮下注射本品，剂量为每日每公斤体重300U，每日一次。•国外报道的成人ITP年发病率为(2~10)/10万，65岁以上老年人是高发群体，可达13.7/10万。按照我国人口14亿来计算，则每年新发病例人数为14万人，此疾病五年生存期较长，每年存量患者可达百万；•该病临床表现变化较大，在未血常规前提下，临床有如皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生，出现后两者死亡风险大幅增加。•快速提升重症患者血小板计数，降低其出血风险，改善患者生活质量，减少其住院天数及总治疗费用➢用于原发免疫性血小板减少症(ITP)的辅助治疗药品基本信息-2•可皮下注射本产品，剂量为每日每公斤体重300U，每日一次。➢不良反应分类海曲泊帕乙醇胺片艾曲泊帕乙醇胺片rhTPO肝毒性•建议肝功能损害患者慎用本品，建议开始本品治疗前，测定ALT、AST和胆红素水平；•检测肝功能指标；•伴随重要的肝功能检测异常，不建议使用与白人相比，接受本品治疗的ITP患者中，亚洲人种更频繁报告肝胆实验室检查异常，符合药物性肝损伤(DILI)筛选的亚洲受试者比例高于白人受试者。长期临床应用中暂未发现腹泻11.8%患者发生腹泻，0.2%因腹泻停药，一例患者因腹泻导致消化道出血死亡/骨髓网硬蛋白形成和骨髓纤维化风险整个海曲泊帕乙醇胺治疗期间，有0.6%患者出现与药物相关的骨髓纤维化，均发生在使用海曲泊帕乙醇胺治疗约14周时，严重程度均为轻度1例ITP患者因骨髓网硬蛋白增加而终止本品治疗。白内障0.6%患者出现晶体混浊，0.4%患者出现白内障，0.2%患者出现皮质性白内障。在在3项针对成年慢性ITP患者的临床研究中，接受本品每日50mg剂量治疗的患者7%出现新发白内障或者白内障恶化。QT/QTc延长有0.8%患者出现QT间期延长。在ITP患者中进行的临床试验中，报告有QTc间期延长。不良反应分类罗普司亭IL-11血栓4.1/100病例/骨髓纤维化6.9%/反弹性血小板减少约10%/过敏/过敏反应较高，一旦发生过敏反应，应永久停用心脏等影响/水钠潴留、心律失常主要优势•相比rhIL-11，特比澳未见水钠潴留、心脏毒性、毛细血管渗漏综合征、严重过敏反应的报道；•相比艾曲泊帕乙醇胺片及海曲泊帕乙醇胺片，特比澳无肝毒性黑框警告，未见白内障、血栓栓塞事件、伴随急性肾功能衰竭的血栓性微血管病的报道；•罗普司亭的血栓发生率为4.1/100病例，骨髓纤维化发生率为6.9%，具有约10%的反弹性血小板减少，以上特比澳均无报道。•相较血小板输注，由于疫情血库资源时常告急，特比澳可及性更高，且血小板输注无效发生率高达35.7%，安全风险随输注次数不断上升；贮存时间越长，患者预后越差。主要不足•暂未发现安全性较少发生不良反应偶有发热、肌肉酸痛、头晕等，一般不需处理，多可自行恢复。在III期临床试验中未见严重不良反应。与对照药品疗效方面的不足暂无临床指南/诊疗推荐情况•《中国临床肿瘤学会(CSCO)肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南2022》将特比澳列为I级推荐，且为1A类证据；IL-11提示会引起过敏或超敏反应，包括全身性过敏反应；口服TPO-RA类产品目前仍在临床试验阶段，尚未获批CIT适应症，未能获得同等地位•此外，肿瘤治疗领域中多项指南和共识均优先推荐特比澳用于治疗和预防。•多项系统评价或者荟萃分析表明与白介素11相比，特比澳能更快升高血小板，缩短血小板降低的时间，可显著减少血小板输注例次和输注量。•据统计初治血小板减少症患者平均住院时间需要5天，随着周期增加平均住院时间将增加，因而使用特比澳有效管理患者，提高床位使用率，减轻患者及医院负担•最新临床研究显示特比澳相比白介素11更能减少化疗延迟减量的风险。•以最新公布的实体瘤举例，年发病率约为186.46/10万，按照每个患者预计需要使用8U血小板计算，每年新发患者所需血小板数量为223,752,000U，若算上其5年生存率为30.9%，则每年需要血小板数量约为百亿单位以上，使用特比澳进行治疗可减轻血库极大压力与对照药品疗效方面的优势实体肿瘤化疗后所致的血小板减少症有效性与对照药品疗效方面的优势•特比澳能快速升高血小板、降低患者出血风险、提高患者生活质量、减少患者住院时长并降低患者治疗总费用，增加病床周转率，在DRG/DIP管理下帮助医生更高效管理ITP患者。•特比澳和艾曲泊帕头对头研究表明特比澳可以使绝大多数的患者脱离出血发生的风险，艾曲波帕治疗一半以上患者仍处于风险之中•特比澳的日均血小板计数升高值约是艾曲泊帕的3倍，有助于患者尽快摆脱出血风险区与对照药品疗效方面的不足暂无临床指南/诊疗规范推荐情况•《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》中推荐特比澳应用于重症患者的紧急治疗、二线首选治疗方案(A级推荐)，以及推荐用于初始治疗无效的晚期妊娠合并ITP患者(B级推荐)，其它如口服类TPO-Ras均未被推荐。•在2020年ITP国际共识(参考中国指南)中特比澳作为中国自主研发的治疗血小板减少药品被推荐用于妊娠合并ITP患者。有效性原发免疫性血小板减少症主要创新点特比澳是由中国仓鼠卵巢细胞表达、经提炼而制成的全长糖基化重组蛋白类产品，全球独家上市，是国际上最被看好的基因工程蛋白药物之一。863计划报告-“研制进度和水平在国际上处于领先地位，拥有自主知识产权，已经获得两项国家发明专利授权，在国际上最先实现该产品的规模化生产，标志着我国基因重组多肽药物的研发及产业化能力达到了国际领先水平。““rhTPO的研制成功是治疗血小板减少症的一个重要进展。”科技专项“创新药物和中药现代化”课题，名称：重组人血小板生成素的研究与开发，编号：2002AA2Z3308,2004AA2Z3920；②2004年863计划引导项目，项目名称：一类新药重组人血小板生成素的研究与开发，编号：2004AA001070；③2002年11月1日“重组人血小板生成素”项目获得科学技术部、商务部、国家质量监督检验检疫总局授予的国家重点新产品一等奖。性血小板生成素具有相似的升高血小板的药理作用；②皮下注射较口服吸收起效快，对于危重症患者也可保证药物吸收；③对比口服类TPO-RAs不经肝脏代谢，较少出现与药物之间的相互作用，也较少发生肝毒性④稳定快速升高血小板计数的同时安全性良好，不会出现rhIL-11及艾曲泊乙醇胺片应用中发生应用中发生的不良反应。ZL95110172.2，专利截至日期：2015年4月14日；②专利号：ZL00109612.5，专利截至日期：2020年6月19日；③专利号：ZL201410653349.5，专利截至日期：2034年11月17日；④专利号：ZL201510869984.1，专利截至日期：2035年12月01日；优势国家“重大新药创制”自主知识产权的创新药科技重大专项支持创新性①机制更全面，因与内源①2002年“十五”国家重大①专利号：弥补药品目录保障短板实体瘤化疗后所致的血小板减少目前临床常用的治疗措施包括药物治疗和血小板输注，其中药物仅为特比澳和rhIL-11，血小板输注存在来源紧缺、感染风险高、输注无效及单次治疗金额较大的问题。而特比澳的升高血小板的速度和有效率以及安全性更为胜出。原发免疫性血小板减少症(ITP)相对于口服药物，特比澳可确保吸收快、起效快，短期用药快速升高血小板计数，稳定患者生命体征，为后续的治疗赢得时机。有利于患者管理和安全性监测①保证吸收-特比澳是皮下注射，对于呕吐、反胃、吸收不佳、同时服用多种矿物质补充剂或者同时服用多种经肝胆代谢药物的患者，特比澳可以保证吸收，②使用便利-不用考虑用药与食物的间隔，不用考虑调整其它会相互影响代谢的药物的剂量。③确保安全-相比患者自行使用，使用特比澳安全监管有一定保证，很大程度上避免了过量应用或者患者自作主张调整剂量等错误应用，也能及时发现不良事件并进行处理，保证了用药安全。为提高药品可及性，特比澳目前已覆盖城市数量超过1500个，覆盖终端数量超过18000个公平性减少临床管理难度谢谢