抗癌新药farydak(panobinostat)上市_美国药店

抗癌新药farydak(panobinostat)上市_美国药店 来源:生物谷 2015年2月，经历大起大落的抗癌新药Farydak(panobinostat，LBH589)最终获得FDA青睐。FDA已批准Farydak联合Velcade(bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案(包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物)治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma，MM)患者群体。FDA批准Farydak时附带有一项风险评估及减灾策略(REMS)，用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准，也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。目前，Farydak在全球其他地区的监管审查正在进行中。 Farydak(panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。 Farydak通过FDA的加速审批程序批准。该药的获批是基于一项全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，Farydak延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月，n=94)。此外，Farydak治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。 不过，值得一提的是，Farydak的监管之路可谓波折。在2014年初，诺华提交panobinostat监管申请时，鉴于其良好的疗效，FDA表示将采用快速审批通道审核该药，使审查周期由通常的12个月缩短至8个月。然而，去年11月底，FDA肿瘤药物顾问委员会(ODAC)以5:2的投票结果建议拒绝批准panobinostat。该委员会表示，panobinostat针对经治多发性骨髓瘤(MM)患者群体确实有效，但该药的副作用过于严重，要求FDA慎重考虑。这一建议也迫使FDA将原定于12月份的最后期限推迟至今年3月。之后，诺华提交了额外的分析数据，同时修改panobinostat适应症，用于既往接受至少2种标准疗法(包括硼替佐米和免疫调节剂)的多发性骨髓瘤(MM)群体。FDA经过仔细审查后，最终批准panobinostat。需要指出的是，Farydak带有黑框警告，提示该药严重的腹泻和严重及致命的心脏事件、心律失常及心电图(ECG)变化。 多发性骨髓瘤(MM)是一种无法治愈且复发率很高的血液癌症。在过去的11年中，武田的抗癌药Velcade(硼替佐米)作为唯一一种已被证明能够延缓新诊和复发性多发性骨髓瘤(MM)总生存期(OS)的药物，在多发性骨髓瘤(MM)的临床治疗中发挥了重要作用。但该领域仍存在着远未满足的巨大医疗需求。 好医友美国药店转载 好医友美国药店(HaoeYou Pharmacy)提供专科药物、处方药物、非处方药物、药物配置、药物注射以及各类非住院患者的药物分发、咨询、配送等各项服务。美国是医药分开的国家，药店全部实行严格的处方药与非处方药分类管理。对处方药的销售，必须凭美国医生(电子/纸质)处方。如今国内患者可以依托科技，实现远程的病历交互，由美国医生根据患 者病情开具电子处方，以正规渠道在美国药店购买到处方药。