f863肝细胞

1 国家高技术研究发展计划（863 计划）生物和医药技术领域 干细胞治疗技术临床转化及应用研究主项目申请指南 在阅读本申请指南之前，请先认真阅读《国家高技术研究发 展计划（863 计划）申请须知》（详见科学技术部网站国家科技计 划项目申报中心的 863 计划栏目），了解申请程序、申请资格条件 等共性要求。 一、指南说明 1．本项目设置的依据和意义： 干细胞研究与应用是心血管疾病、糖尿病、神经系统疾病、 肝脏疾病等重大疾病再生修复治疗的新途径和新希望，是生命科 学和医学领域国际竞争的热点。依据国家中长期科技发展规划和 社会经济发展需求，加快干细胞治疗技术的临床转化与应用，将 明显提升我国生物医药领域的持续创新能力，具有巨大的社会经 济效益，同时也是建设和谐社会，提高人民健康水平的有力保障 和重要指标。 2．项目安排的总体考虑： （1）项目的任务落实只针对项目整体进行，项目申请者应针 对指南内容，围绕项目总体目标和任务进行申请，而不要只针对 项目部分目标和任务进行申请。 （2）项目可以由一家申请，也可以由多家共同申请。对于多 2 家共同申请的主题项目，由研究单位自行组合形成项目申请团队 （原则上一个单位只能参加一个申请团队），并提出项目牵头申请 单位和申请负责人，由项目牵头申请单位具体负责项目申请。 （3）项目申请要提出项目分解（包括任务分解及经费分解） ，提出项目课题安排及承担单位建议，并填写课题申请书（项 目拟分解的课题数最多不超过 10 个）。 二、指南内容 1．项目名称： 干细胞治疗技术临床转化及应用研究 2．项目总体目标： 力争在关键技术研究方面取得重大突破，加速干细胞研究的 进程，提高中国在国际干细胞研究领域的地位和影响，重点突破 4-5 项支撑临床应用产品开发的干细胞多能性标记物发掘、临床 级干细胞分离鉴定、培养扩增、保存复苏等关键技术。重视产品 开发与临床应用，建立干细胞技术与产品临床研究示范基地，力 争 5-10 项治疗性干细胞技术和产品获得临床试验批文或临床准 入，并按国际进行化临床试验研究，其中 2-3 项技术或 产品实现广泛临床应用和规模化制备，技术水平达到国际先进； 5-8 项产品逐步开展和完成规范化临床前研究；4-6 项产品和技术 开展预研性研究，为“十三五”奠定基础。建立并完善国家干细胞 治疗产业链，充分发挥研究院所和大学在自主创新、源头创新研 3 究中的骨干、核心作用，加强基础性研究成果向应用性研究转化， 促进产学研与临床应用的紧密结合，推动干细胞技术与产品的临 床应用和产业化。 3．项目主要研究内容： （1）缺血性心脏病再生修复治疗 筛选适宜的移植细胞源，建立相关疾病动物模型与、细 胞移植途径优化与剂量确定、移植后在体示踪技术、安全性及有 效性指标检测等技术平台，开展治疗有效性的机制研究，提高移 植细胞效率，完成相关产品的临床和临床前研究，制定相关临床 准入标准。 （2）终末期肝病的再生修复治疗 针对终末期肝病干细胞治疗中的干细胞规模化扩增、高效诱 导分化、诱导细胞的功能鉴定与维持、诱导肝移植后免疫耐受等 核心技术问题，开展多种来源干细胞促进肝再生效率的评价、肝 移植前桥接治疗和临界肝切除等不同手术模式的干细胞治疗策 略，以及有效性、安全性和可控性评价等关键技术和产品研究， 完成相关产品临床和临床前研究，制定相关临床准入标准。 （3）恶性血液病放化疗后造血损伤的再生修复治疗 针对恶性血液病放化疗后造血损伤干细胞治疗中不同血细胞 定向诱导分化效率、靶细胞分选、规模化培养、体外微环境模拟、 免疫耐受诱导、免疫排斥反应防治等关键技术，着眼于利用多种 技术的组合从多能干细胞、造血干细胞、原始间充质干细胞等诱 4 导分化为多系造血细胞、终末血细胞及造血微环境细胞，研发具 有自主知识产权的干细胞向多系造血细胞分化的关键技术及产 品，完成相关产品临床和临床前研究，制定相关临床准入标准。 （4）帕金森病等神经退行性疾病及中枢神经系统损伤再生修 复治疗 针对帕金森病等神经退行性疾病和中枢神经系统损伤的再生 修复治疗，研制用于帕金森病等神经退行性疾病和中枢神经系统 损伤再生修复治疗的干细胞或前体细胞技术和产品，开展帕金森 病及中枢神经损伤的干细胞种类选择、高效诱导分化、细胞功能 维持、细胞移植种类与剂量、移植途径与示踪、安全性和有效性 评价等核心技术研究，完成相关产品临床和临床前研究，制定相 关临床准入标准。 （5）糖尿病胰岛β细胞再生修复治疗 针对糖尿病胰岛 β 细胞再生修复治疗所面临的主要关键技术 问题，诱导干细胞高效定向分化，并维持功能细胞的血糖反应性 和胰岛素分泌作用，建立相关疾病动物模型和安全性及有效性指 标检测等技术平台，完成相关产品临床和临床前研究，制定相关 临床准入标准。 （6）干细胞多能性标记物发掘及其关键技术研发 比较研究不同来源的多能干细胞、成体干细胞、成体细胞的 鉴定关键标记物，研究和建立可供移植的干细胞在蛋白水平、基 因水平、microRNA 水平上的分子标记和关键调控单元。 5 （7）临床级干细胞分离、培养、保存、运输等产业化关键技 术研发 研发干细胞临床应用中所面临的干细胞分离纯化、培养、保 存等关键技术，包括悬浮扩增和三维扩增等技术，以实现干细胞 的大规模扩增，细胞扩增规模同比增加 30-50%；改进干细胞保存、 运输和复苏技术，实现不同来源干细胞的高效保存与复苏，使保 存和复苏效率得到明显提高。 4．项目主要考核指标： 发现 10-15 个干细胞多能性鉴定的候选标记物，并初步确定 3-5 个鉴定干细胞多能性的关键标记物，申报相关发明专利，并 力争获得授权；突破 2-3 项干细胞保存、运输和复苏技术，重点 建立 1-2 项不同干细胞分离纯化和干细胞临床应用的规模化培养 扩增等关键技术；建立干细胞技术与产品临床研究示范基地；每 类疾病研究应获得 1-2 项相关行政主管部门的临床批文或临床准 入，开展临床试验研究，力争 1 项获批技术和产品实现规模化制 备；1-2 项产品逐步开展临床前规范性评价研究，1-2 项产品和技 术开展预研性研究，为“十三五”奠定基础。 5．项目支持年限: 2011-2015 年 6．项目拟支持的国拨经费控制额：拟支持的国拨经费控制额 为 1.3 亿元人民币。 三、注意事项 6 1．项目申请单位应具有相关工作基础和相应的资质；团队申 请的申请单位与协作单位之间在研发、临床试验、产业化等方面 的分工要明确。企业单位牵头或参与的课题，企业应提供相应的 自筹经费支持。项目下设每个课题的协作单位原则上不超过 5家。 2. 临床实验类课题，应由临床单位牵头，产学研联合申请， 团队内应包含科研院所或大学、企业、标准制定和临床准入机构 及不少于两家的临床医院（医院级别应为三级甲等，并具有相应 适应症的药监局 GCP 认证），对所申请的疾病治疗类课题应有系统 性的临床前研究，初步完成有效性、安全性和可控性评价，拥有 相关研究领域的发明专利，并发表过相关的研究论文。 3. 关键技术类课题，申请者应具备相关工作基础和积累，具 有获得同行认可的重要成就，在有国际影响力的杂志上发表过高 质量的文章,或拥有国内或国际发明专利；课题负责人研发的相关 技术和产品应具有自主知识产权和创新性，严格遵守相关管理规 定及伦理指导原则。 4．受理时间：申请受理截止日期为 2010 年 12 月 9 日 17 时。 5．申报要求：项目申请采用网上申报方式，申报通过“国家 科技计划项目申报中心”进行，网址为 program.most.gov.cn。具 体申请程序、要求及其他注意事项详见《国家高技术发展计划（863 计划）申请须知》。 6．咨询联系人及联系电话、电子邮件 郑玉果 010-88225196 zh@cncbd.org.cn 7 邱宏伟 010-88225161 qiuhw@cncbd.org.cn 863 计划生物和医药技术领域办公室 二 0一 0年十月二十一日